Forskning hjælper børn med sjældne sygdomme

Klinik for Sjældne Sygdomme på Rigshospitalet arbejder på at udvikle effektiv behandling til børn med sjældne sygdomme.

Forskning hjælper børn med sjældne sygdomme

For de få børn – som 1 ud af 10.000 eller 1 ud af 100.000 - der diagnosticeres med en sjælden sygdom, arbejdes der intenst med at udvikle behandling, blandt andet i Rigshospitalets Klinik for Sjældne Sygdomme.

Læs mere: Børn fyldes med antibiotika

Lige nu forskes der i de såkaldte lysosomale ophobningssygdomme, hvor barnet mangler et enzym eller har et enzym med nedsat effekt.

Udfordringen er at finde gode metoder til behandling – eksempelvis ved at give medicin direkte i hjernen i stedet for i blodåren.

Kun meget få patienter kan medvirke i forsøgene, da sygdommene er ultrasjældne, og fordi børnene skal være raske nok til at kunne deltage.

Til nogle af forsøgene må man derfor flyve børn ind fra hele Europa

Læs mere: Enestående ny viden om børns sundhed



Få de seneste artikler direkte i din indbakke